超21亿美元！武田囊获下一代阿尔茨海默病疗法

5月13日，再生元和赛诺菲宣布度普利尤单抗（商品名：Dupixent）治疗慢性鼻-鼻窦炎伴鼻息肉（CRSwNP）青少年患者的补充生物制品许可申请（sBLA）获FDA优先审评，PDUFA日期为2024年9月15日。如果获得批准，度普利尤单抗将成为美国第一种针对12-17岁青少年CRSwNP患者的疗法。

此次sBLA的递交主要获得来自两项成人CRSwNP积极关键试验（SINUS-24和SINUS-52）中疗效数据的外推（extrapolation）分析结果。这些试验表明，与安慰剂相比，Dupixent在24周内显著改善了患者的鼻塞/阻塞的严重程度、鼻息肉大小和嗅觉，同时也减少了对系统性皮质类固醇或手术的需求。

此外，该sBLA申请还得到了Dupixent在目前批准的青少年适应症中的安全性数据支持。在SINUS-24和SINUS-52中，安全性结果总体上与Dupixent在其获批适应症中已知的安全性概况一致。

5月13日，武田（Takeda）和AC Immune今日宣布就AC Immune靶向有毒形式淀粉样蛋白β（Aβ）的免疫疗法，包括用于治疗阿尔茨海默病（AD）的ACI-24.060，签署了一项总额超过21亿美元的全球独家选择和许可协议。

根据协议条款，AC Immune将收到1亿美元的预付款，并在相关里程碑全部实现的情况下，有资格获得选择权行使费及额外的潜在开发、商业等里程碑付款，总额可达约21亿美元。AC Immune将负责完成ABATE试验。一旦行使选择权，武田将负责并资助所有后续的临床开发，并负责全球的监管以及商业化活动。

该合作候选药物ACI-24.060是基于AC Immune公司SupraAntigen平台开发的抗Aβ疫苗，旨在激发针对Aβ寡聚体和焦谷氨酸Aβ的多克隆抗体反应，具有抑制淀粉样蛋白斑块形成，促进这类斑块的清除的潜力，可能延缓或预防疾病进展。

5月13日，诺和诺德宣布Mim8（NNC0365-3769/denecimig）治疗血友病A的IIIa期FRONTIER 2研究达到了主要终点。基于该积极结果，诺和诺德将在今年内提交Mim8的上市申请。

该研究是一项多中心、随机、开放标签、对照临床试验（n=254），评估了每周1次Mim8和每月1次Mim8预防治疗伴或不伴抑制物的青少年和成人血友病A患者的疗效和安全性。研究的主要终点为治疗出血次数。

数据显示，与不进行预防治疗及之前的凝血因子预防治疗相比，每周一次和每月一次Mim8均能显著减少需要治疗的出血事件，达到试验的共同主要终点。